Ricerca:Burlo Garofolo, ok farmaco contro neurofibromatosi 1

Malattia rara. Studio pubblicato su Pediatric Drugs

Redazione ANSA TRIESTE

(ANSA) - TRIESTE, 19 GIU - Uno studio, guidato dalla dottoressa Irene Bruno, responsabile Malattie Rare dell'Istituto BurloGarofolo di Trieste, e condotto in modalità compassionevole su 9 pazienti ha dimostrato che il farmaco Selumetinib è efficace contro la Neurofibromatosi 1.
    Il Selumetinib, comunemente usato in oncologia per gli adulti per curare tumori maligni, riesce a curare, a bassi dosaggi e con scarsi effetti collaterali, nei bambini i neurofibromi plessiformi che sono tumori benigni, ma particolarmente invasivi e che possono raggiungere dimensioni giganti, e deturpare, comprimere, infiltrare i tessuti risultando spesso inoperabili, con sintomi molto pesanti .
    Lo studio è solo il terzo pubblicato nella letteratura internazionale, è stato pubblicato in inglese dalla rivista internazionale "Pediatric Drugs". Il lavoro, al quale hanno partecipato una decina fra ricercatori, farmacisti e medici del Burlo e dell'Università di Trieste e un radiologo del Gaslini di Genova, è di fatto coinciso con la recentissima approvazione dell'utilizzo pediatrico del farmaco da parte dell'Agenzia Italiana del Farmaco. (ANSA).
   

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