Ad Aiuti del San Raffaele-Telethon premio per ricerca biomedica

Premiato dalla Fondazione Else Kröner per terapia genica innovativa

Redazione ANSA ROMA

Va ad Alessandro Aiuti, vicedirettore dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) e professore ordinario di Pediatria all'Università-Vita Salute San Raffaele di Milano, l'edizione 2020 del Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica.
    Istituito per la prima volta tre anni fa, il Premio, del valore di 2,5 milioni di euro, è uno dei più ricchi al mondo e viene conferito a ricercatori che abbiano contribuito in modo significativo al progresso della ricerca biomedica. Il merito di Alessandro Aiuti è quello di aver messo a punto, insieme ai suoi collaboratori, un trattamento genico innovativo per una sindrome da immunodeficienze primitive, il deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID). Di questa rara malattia genetica dell'infanzia si stimano ogni anno 15 nuovi casi in Europa e, a causarla, è un difetto genetico a carico del gene ADA, che si traduce in un mancato sviluppo dei linfociti, cellule fondamentali per la difesa dalle infezioni. "Senza una terapia efficace, questi bambini sopravvivono raramente oltre i due anni, perchè qualsiasi infezione può rivelarsi per loro fatale", spiega Aiuti. La terapia standard è rappresentata dal trapianto di midollo osseo da un donatore famigliare compatibile, che tuttavia è disponibile soltanto per una percentuale limitata di pazienti. "Grazie alla terapia genica - prosegue - è stato possibile offrire una possibilità di cura anche a questi bambini privi di un donatore: ad oggi ne abbiamo trattati 36 da 19 paesi del mondo, sono tutti vivi e stanno bene. In oltre l'80 per cento dei casi il trattamento che abbiamo messo a punto è stato efficace, tanto da non avere più necessità della terapia enzimatica sostitutiva né del trapianto. Un successo che è frutto di 25 anni di lavoro". Per questi risultati, considerati una delle pietre miliari dello sviluppo di terapie avanzate a livello mondiale, la Fondazione Else Kröner Fresenius ha deciso di assegnare ad Alessandro Aiuti l'edizione 2020 del proprio Premio per la Ricerca biomedica. "La quota principale del premio andrà - spiega Michael Madeja, direttore scientifico della Fondazione - a finanziare la ricerca futura dello scienziato, per promuovere un ulteriore avanzamento a beneficio della collettività".
    Questo, approccio terapeutico "in futuro potrà potenzialmente essere esteso anche ad altre gravi malattie attualmente incurabili", spiega Hildegard Büning, presidente di giuria del premio e presidente della Società Europea di terapia genica.
    Alessandro Aiuti utilizzerà i fondi anche per sviluppare, sulla base dell'esperienza maturata, strategie terapeutiche per altre malattie, come la sindrome di Wiskott-Aldrich, la leucodistrofia metacromatica, la beta talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo 1. 
   

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