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Sanità: Marche, 1/a terapia genica su neonato contro Sma

Infusione endovenosa.Previene sviluppo Atrofia muscolare spinale

   Per la prima volta nelle Marche, eseguita in Neuropsichiatria Infantile dell'Ospedale materno infantile Salesi di Ancona una infusione endovenosa della terapia genica per la Sma, Atrofia Muscolare Spinale: si tratta di una "terapia che va impiegata in maniera molto precoce e che ripara il difetto genetico, alla base della Sma", spiega la dott.ssa Carla Marini, direttore della Sod Neuropsichiatria Infantile; "serve per curare la malattia, prevenendone lo sviluppo".
    L'infusione endovenosa è stata praticata il 7 maggio a un neonato marchigiano affetto dalla malattia, di appena 24 giorni alla data della somministrazione, ed "è andata molto bene", riferisce la dott.ssa Marini. "Sono pochissime le patologie, a parte le neurologiche, - ricorda il primario - per cui si può fare la terapia genica. Il bambino sta bene - spiega - non ha avuto alcun effetto collaterale ed è tornato a casa: ritornerà in ospedale sabato per un controllo".
    Gli esami del sangue del neonato "vanno molto bene" spiega Marini, ma solo nei prossimi mesi si potrà comprendere l'esito della terapia. "Ci aspettiamo che il bambino abbia un normale sviluppo motorio, attraverso le delicate fasi delle varie tappe motorie, - aggiunge - fino a camminare autonomamente all'età di circa un anno, secondo i tempi fisiologici. Per valutare completamente l'efficacia della terapia, i prossimi mesi e fino all'anno di vita saranno molto importanti. Il bambino sarà monitorato periodicamente. Per quanto riguarda potenziali effetti collaterali - conclude -, in particolare per la funzionalità epatica, faremo un controllo sabato, ad una settimana dalla terapia e poi dopo due settimane". (ANSA).
   

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